INFORMAZIONI MEDICO SCIENTIFICHE

 

La profilassi per le trombosi nei pazienti emofilici sottoposti ad interventi maggiori di chirurgia ortopedica

Discussion Forum topic from Professor Jos Vermylen 15\3\98

(Belgium)

 


La chirurgia ortopedica viene eseguita abbastanza frequentemente nei pazienti emofilici. Le più comuni procedure chirurgiche, quali l'impianto di protesi dell'anca o del ginocchio , sono legate ad alto rischio postoperatorio per tromboembolismo. I pazienti , non affetti da emofilia, ricevono routinariamente una profilassi antitrombotica con eparina a basso peso molecolare.

Nel centro del professor Jos Vermylen, i pazienti emofilici non vengono sottoposti a profilassi e, viene riferito che tali pazienti non hanno presentato una più elevata incidenza di accidenti tromboembolici. Il metodo della somministrazione dei fattori concentrati in infusione continua, durante l’intervento chirurgico, e non quindi a bolo, mantenendo a livello costante l’attività coagulante , riporterebbe il paziente emofilico ad un rischio eguale di quello di un paziente non affetto da coagulopatia.

 

 

Assenza di inibitori in pazienti vergini con emofilia A severa dopo una singola esposizione al fattore VIII a purezza intermedia.

Yee TT; Williams MD; Hill FG; Lee CA; Pasi KJ.

Thrombosis and Haemostasis, 1997 Sep, 78(3):1027-9.


L'uso di fattore VIII ricombinante ad elevata purezza è stato spesso associato ad una elevata incidenza di inibitori in pazienti con emofilia A severa. Il paragone con gruppi di controllo ha suggerito che la reale incidenza degli inibitori nei pazienti con severa emofilia A era approssimativamente del 20-25%, simile quindi all’incidenza rilevata con i prodotti ricombinanti ad elevata purezza.

Lo studio è stato condotto sullo sviluppo degli inibitori in una coorte di 37 ragazzi emofilici A (VIII:C< 2 u/dl) mai trattati in precedenza

 

 

La profilassi nei bambini emofilici

Liesner RJ.

Blood Coagulation and Fibrinolysis, 1997 Aug, 8 Suppl 1:S7-10.


 

La profilassi con i concentrati di fattori ricombinanti è pratica comune nei bambini emofilici con malattia severa a partire dalla fine degli anni 90.

Pur tuttavia vi sono ancora pazienti che non vengono trattati con tale terapia per molte ragioni. La principale è sicuramente rappresentata dall’aspetto finanziario e gli sforzi da compiere nella prossima decade sono volti a far si che il costo dei concentrati ricombinanti e la richiesta di tali prodotti scendano.

La somministrazione in accordo ai principi di cinetica farmacologica , utilizzando modelli farmacocinetici computerizzati , potrebbe migliorare il rapporto costo\beneficio. Un'altra possibilità è data dall'utilizzo di microinfusori connessi ad un accesso venoso , che potrebbe somministrare il fattore deficitario a livello costante, così da ridurre la quantità totale di fattore richiesto. La dose di fattore richiesto con tale sistema è stata stimata in 700-875 IU/kg per anno per mantenere il livello plasmatico costante al 2% e in 1700-2200 IU/kg all'anno per mantenere il livello al 5%.

 

 

Relazione tra terapia sostitutiva con fattore VIII e patologia articolare nell’emofilia. Lowe GD.

Blood Coagulation and Fibrinolysis, 1997 Aug, 8 Suppl 1:S3-5.


La maggior parte degli handicap fisici, psicosociali e finanziari nell’emofilia A severa è causata dall’effetto di ricorrenti emartrosi e di artriti croniche.

La letteratura recente suggerisce che tale morbilità è correlata ad una insufficiente terapia con fattore VIII, deficit non solo quantitativo (dose annuale) ma anche di tipo qualitativo (necessità per una regolare profilassi a lungo periodo).

Il recente sviluppo del fattore VIII ricombinante può aumentare l'accetabilità della profilassi per pazienti e familiari e quindi di conseguenza ridurre la morbilità della malattia.